Alnylam afirma que fármaco contra la enfermedad de Huntington muestra promesa en estudio temprano
Resumen preparado con inteligencia artificial por Safra Report. Puede contener errores. Texto original en STAT News.
El medicamento experimental brezosiran logró silenciar parcialmente el gen mutante que provoca el trastorno neurológico. Alnylam informó que los pacientes con la dosis más alta presentaron una reducción promedio de entre 60% y 64% de la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo.
En inglés
It’s yet to be seen whether Alnylam’s drug will actually slow progression of Huntington’s, but the field is lively.
- Qué significa
- Alnylam planea iniciar un estudio controlado con placebo el próximo año para comprobar si el brezosiran frena la enfermedad.
- Lo bueno
- Los pacientes con la dosis más alta redujeron la proteína huntingtina mutante entre 60% y 64% según la empresa.
Hechos de la nota, no opinión de Safra.