En la distrofia muscular de Duchenne, una terapia prometedora está disponible para unos pocos afortunados
Titular original en STAT NewsSTAT+: In Duchenne muscular dystrophy, a promising therapy is available to a fortunate few
Una terapia para la distrofia muscular de Duchenne muestra resultados positivos en algunos pacientes. Las madres de dos niños con la enfermedad comparan cómo uno declina rápidamente mientras el otro mejora de manera constante según los reportes.
En inglés
Exon-skipping drugs present a critical test for the FDA’s goal of encouraging treatments for rare disease.
