FDA aprueba terapia génica para pacientes pediátricos con síndrome de Sanfilippo tipo A
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf), una terapia génica indicada para tratar las manifestaciones neurológicas de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA), también conocida como síndrome de Sanfilippo tipo A, en…
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