Opinión: El fármaco de Capricor para la distrofia muscular de Duchenne y las innumerables decisiones que pueden hacer o deshacer un estudio.
Opinion: Capricor’s Duchenne muscular dystrophy drug and the countless tiny decisions that can make or break a study
Mindy Leffler, madre de un hijo con la enfermedad, escribe sobre el proceso de desarrollo del medicamento. Argumenta que en enfermedades raras se puede aplicar flexibilidad regulatoria sin sacrificar el rigor científico.
En inglés
“Regulatory flexibility can be exercised in rare disease without sacrificing rigor,” writes Mindy Leffler, whose son has Duchenne muscular dystrophy.
La autora Mindy Leffler es madre de un niño con distrofia muscular de Duchenne.
Argumenta que se puede aplicar flexibilidad regulatoria en enfermedades raras.
Sostiene que esto no significa sacrificar el rigor científico.
Resumen editorial de Safra Report. Texto original en STAT News. Los comentarios son de la comunidad SAFRA, no del medio.
