Scholar Rock obtiene aprobación de la FDA para primer fármaco contra pérdida muscular en AME
STAT+: Scholar Rock wins FDA approval for first drug to target SMA muscle loss
La biotecnológica logra la luz verde regulatoria para su terapia Isembyld, dirigida a adultos y niños desde 2 años con atrofia muscular espinal. Un ensayo de fase tardía mostró que, combinado con otra terapia, mejoró habilidades motoras en pacientes jóvenes tras un año, mientras un grupo placebo empeoró. La diferencia fue estadísticamente significativa.
En inglés
A late-stage clinical trial found that, when combined with an SMN2-targeting drug, Isembyld caused young patients’ motor skills to improve after a year.
Resumen editorial de Safra Report. Texto original en STAT News. Los comentarios son de la comunidad SAFRA, no del medio.
